血友病的常规治疗方法是注射凝血因子,重型病人一周需要治疗两到三次,且需要终身治疗,治疗费用高昂,不但影响生活质量,也给家庭和社会带来沉重的负担。
据介绍,张磊团队在2019年启动了亚洲首个以肝脏靶向AAV为载体的血友病B基因治疗临床研究,纳入了10例重型/中重型的血友病B患者。在接受基因治疗后,绝大部分患者均无任何过度出血,也无需再输注凝血因子。
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